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近日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）宣布，旗下聚乙二醇重组人生长激素注射液（商品名：金赛增，以下简称“PEG-rhGH”）新适应症——特发性身材矮小（ISS）上市申请正式获得国家药品监督管理局批准。金赛增成为全球首个获批此适应症的长效生长激素产品。
特发性身材矮小（idiopathic short stature，以下简称“ISS”）是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称，指身高低于同年龄、性别和种族的平均身高 2 个标准差（standard deviation, SD）或低于第3百分位数（P3，-1.88 SD），且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小儿童。
2003年美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准重组人生长激素用于治疗ISS。2022年，中国药品监督管理局批准重组人生长激素注射液（商品名：赛增）用于治疗ISS，这也是赛增在中国获批的12个适应症之一。
目前，全球已有多款短效重组人生长激素获批此适应症。使用短效制剂的患儿需要每天注射，长期频繁地注射既给患儿带来痛苦，给家长造成负担；又增加医疗成本，降低患儿的用药依从性，进而影响治疗效果[1-2]。针对ISS的药物治疗亟需长效生长激素填补市场空缺，提高患者生活质量和依从性，进而提升药物疗效。
在国内ISS患儿中开展的临床试验结果证实，采用金赛增（PEG-rhGH）治疗显著改善患儿身高标准差积分，且安全性和耐受性良好。金赛增（PEG-rhGH）作为全球首个获批ISS的长效生长激素，有效填补了目前ISS矮小治疗领域未被满足的临床需求，助力儿童身心健康成长。
截至目前，金赛增（PEG-rhGH）已获批3个适应症，分别为内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢、性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍和特发性身材矮小，已上市54IU/9.0mg/1.0ml/瓶和27IU/4.5mg/0.5ml/瓶两种规格。基于重组人生长激素（赛增）的临床疗效在12个适应症中已经得到广泛验证，金赛增（PEG-rhGH）也将积极拓展适应症，为更多患者带来更好的用药体验和更佳的治疗获益。（金赛药业供稿） |
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发表于 2024-11-8 16:04:27